SMA Nedir?

Spinal Musküler Atrofi, kısa adıyla SMA, kalıtsal ve ilerleyici (gittikçe kötüleşen) bir kas hastalığıdır.

SMA hastalarinda kaslar hızla erimeye (atrofi) başlar. Tip 1 SMA, SMA'nin en hızlı ilerleyen versiyonudur ve bebekler genelde iki yaşını görmezler. SMA hastasi cocuklarin kaslarının erimesini yavaşlatmak için ilaç tedariki ve tedavileri devam etse de, bu cocuklar için tek kalıcı cözüm gen tedavisi: (Novartis tarafından üretilen Zolgensma ilacidir)

Zolgensma tedavisi sonucunda SMA hastasi cocuklarin bozulan SMN1 geni yerine fonksiyonel SMN1 geni yerleştirilecek ve kas hücreleri doğal olarak SMN proteini üretmeye başlayacak
SMA hakkında ekstra detay için SMA Derneği websitesine bakabilirsiniz:

www.sma.org.tr

Hedefimiz

SMA Tip1 hastasi cocuklarin gen terapisi için, onlara yaşam şansı vermek için £1,9 milyon sterlin arasında ulaşmayı hedefliyoruz. Lütfen elinizden geldiğince bağış yapın. Haftada £1 bile bagislamaniz ve eger yeteri kadar bagisciya ulasirsak, her hafta bir yavrumuza nefes olabiliriz. Bu yavrularimizi ve ailelerini bu sanstan mahrum etmemeliyiz. Yardımınız ve katkılarınız sadece bir bağış değil, bir çocuğa ve bir aileye ikinci bir şans vermek demektir. Tüm bağışlar çok takdir edilecek ve her zaman hatırlanacaktır. Allah hepinizden razi olsun.

Biz ancak birlikte hareket edersek bu cocuklari yasatabiliriz!

Lütfen bu isteğimizi arkadaşlarınızla, ailelerinizle ve yardım edebilecek insanlarla paylaşalım.

Teşekkürler!